Cercetatorii de la Facultatea de Medicina, Universitatea din California, San Diego, in parteneriat cu ViaCyte, Inc., o firma de biotehnologie, au realizat in premiera la om, un studiu clinic de faza I/II, pentru terapia cu celule stem derivate, la pacientii cu diabet zaharat de tip 1. Studiul va evalua siguranta si eficacitatea unui medicament nou experimental numit VC-01, care a fost recent aprobat pentru testare de catre Food and Drug Administration.
Studiul de 2 ani va implica 4 – 6 site-uri de testare si va recruta aproximativ 40 de participanti in studiu.
Prof dr Robert R. Henry a declarat ca va implanta sub pielea pacientilor celule derivate din celule stem incapsulate special, unde se crede ca se vor maturiza in celulele beta pancreatice care sa produca un flux continuu de insulina necesara. Testele anterioare la animale au aratat rezultate promitatoare, dar acum este nevoie pentru a determina ca aceasta abordare confera siguranta la om.
Diabetul zaharat de tip 1 este o afectiune cronica care poate pune viata in pericol, in care pancreasul produce o cantitate mica sau nu produce deloc insulina, un hormon necesar pentru a permite glucozei sa intre in celule pentru a produce energie. Afectiunea este de obicei diagnosticata in timpul copilariei sau adolescentei, desi poate debuta, de asemenea, la adulti.
Desi mult mai putin frecvent decat diabetul zaharat de tip 2, care apare atunci cand organismul devine rezistent la insulina, tipul 1 poate afecta pana la 3 milioane de americani, potrivit JDRF. Printre americanii cu varsta de 20 de ani si mai tineri, prevalenta a crescut cu 23 de procente intre anii 2000 – 2009 si continua sa creasca. In prezent, nu exista nicio cura. Tratamentul standard presupune injectii zilnice de insulina si management riguros al dietei si stilului de viata.
Studiile clinice de faza I/II sunt realizate pentru a evalua siguranta de baza si eficienta terapiilor niciodata inainte testate la om, descoperind riscuri neprevazute sau complicatii. Rezultate imprevizibile sunt posibile. O astfel de testare este esentiala pentru a asigura ca noua terapie este dezvoltata responsabil cu management corespunzator al riscurilor pe care toate tratamentele medicale le pot prezenta.
„Acest lucru nu este inca un remediu pentru diabet”, a declarat Henry. „Speranta, cu toate acestea, este faptul ca aceasta abordare va transforma in cele din urma modul in care indivizii cu diabet zaharat de tip 1 isi gestioneaza boala prin oferirea unei surse alternative de celule producatoare de insulina, potential eliberandu-i de injectii cu insulina zilnice sau pompe externe.”
